Vaikų retų ligų asociacija – retomis ligomis sergančius asmenis ir jų artimuosius bei jiems atstovaujančias organizacijas, taip pat medicinos specialistus vienijanti Asociacija (skėtinė organizacija, jungianti tiek fizinius asmenis, tiek jau įkurtas atskirų ligų organizacijas).

Asociacijos svarbiausias tikslas – atstovauti retomis ligomis sergančių asmenų interesams ir juos ginti, pirmenybę teikiant retomis ligomis sergantiems vaikams.

Siekiant šio tikslo keliami tokie Asociacijos uždaviniai:
1. Atstovauti narių interesams santykiuose su Lietuvos valdžios atstovais;
2. Palaikyti ryšius su visuomene, skleisti informaciją;
3. Vystyti informacinės pagalbos nariams veiklą – ieškoti, kaupti ir teikti informaciją apie retas ligas, rekomenduoti medicinos specialistus;
4. Siekti nariams kuo geresnio gydymo ir priežiūros;
5. Organizuoti paramos ir/ar labdaros nariams teikimą;
6. Bendradarbiauti su valdžios, socialinėmis, mokslinėmis, medicinos įstaigomis, teikiant nariams medicininę, socialinę, teisinę, psichologinę pagalbą;
7. Vystyti ir palaikyti ryšius su Lietuvos ir tarptautinėmis organizacijomis, dalyvauti įvairiuose projektuose, atstovauti ir tarpininkauti nariams įvairiose organizacijose.